簡介：申請取消瑞德西韋孤兒藥認定，吉利德為何2天就改了主意,3月25日，吉利德（Gilead）發(fā)布聲明稱，已經向美國食品藥品管理局（FDA）提交申請，要求取消其授予瑞德西韋（remdesivir）的孤兒藥資格，同時放棄與該資格認定相關的所有權益。 吉利德在官宣里說，有信心，在沒有孤兒藥資格的情況下，也可以繼續(xù)對瑞德西韋監(jiān)

申請取消瑞德西韋孤兒藥認定，吉利德為何2天就改了主意

3月25日，吉利德（Gilead）發(fā)布聲明稱，已經向美國食品藥品管理局（FDA）提交申請，要求取消其授予瑞德西韋（remdesivir）的孤兒藥資格，同時放棄與該資格認定相關的所有權益。

吉利德在官宣里說，“有信心，在沒有孤兒藥資格的情況下，也可以繼續(xù)對瑞德西韋監(jiān)管審評的快速推進。公司與監(jiān)管機構最近的溝通互動表明，與瑞德西韋治療新型冠狀病毒肺炎相關的材料提交和審評正在加速”。

“如果R藥未來作為孤兒藥上市，藥價會受到約束，不如現在放棄與孤兒藥資格相關的所有優(yōu)惠權益。況且Gilead前幾天的官宣中也說了，已經開始申請大規(guī)模人群的擴展使用（EA）；再則緊急公共衛(wèi)生事件中，緊急授權（EUA）的路徑也是可以嘗試。說白了，無論R藥申請還是撤消孤兒藥認定，都是出于商業(yè)公司利益最大化的考量。”一位藥學專家表示。

早在1983年，美國就通過了《孤兒藥法案》，用政策手段給予研發(fā)“孤兒藥”的藥廠優(yōu)惠。其鼓勵政策主要包括:1. 免除新藥申請費, 藥物研發(fā)經費支持與退稅優(yōu)惠 (臨床研究和測試費用享受50%的稅收抵免) ；2. 擁有快速通道、優(yōu)先評審、加速審批資格；3. 減免臨床試驗；4. 享受罕見病藥保護和市場排他性 (7年市場獨占期)；5. 自由定價權。

“孤兒藥上市之后可獲得長達7年的市場獨占期，獨占期內，FDA將不會批準第二個相同產品相同適應癥的申請，這明顯長于新化學實體的5年，改進／補充申請的3年以及ANDA專利挑戰(zhàn)期的180天。”上述專家表示。

2天前（3月23日），美國FDA網站顯示：瑞德西韋追加一條“孤兒藥認定申請”。這將使該藥品專利所有人吉利德公司獲得7年的市場獨占期，同時還享受各種政策支持以及費用的補貼和節(jié)省。這一消息在業(yè)界引發(fā)了爭論，畢竟這是在傳染病領域出現的第一款孤兒藥。

孤兒藥，指一些專門用于治療罕見病的藥物。世衛(wèi)組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65‰~1‰的疾病。

在美國，罕見病是指受影響病人在美國患病在20萬人以下的疾病。日本規(guī)定，罕見病為患病人數少于5萬（或發(fā)病人口比例為1/2500）的疾病。中國臺灣則以萬分之一以下的發(fā)病率作為罕見病的標準。在中國大陸沒有明確的定義，一般描述為：確切病因不明，多為先天性疾病。

“即便美國新冠肺炎發(fā)病人數超過20萬，如果吉利德申請了孤兒藥，美國FDA也不會取消這個資格認定，但是對于吉利德來講，就是會影響它后期藥品的上市的價格。”上述專家表示。

FDA的孤兒藥法案§316.29中對此是有規(guī)定的：由于某種疾病或病癥在美國的患病率不足20萬人而被指定為孤兒藥的，不會以疾病或狀況（或目標人群）的流行超過20萬人為由撤銷其指定。

“這是第一種用于傳染病的孤兒藥，一般情況下孤兒藥指的罕見病都是遺傳性的疾病。不過，孤兒藥資格認定不是上市許可，只是可以加速FDA的審評審批。早在2015年，瑞德西韋已獲得治療埃博拉病毒的孤兒藥認定，至今也未獲得上市批準。即便了有了加快上市的快速通道，何時上市還是需要臨床數據。”一位藥學專家表示。

第一財經從吉利德公司獲得了“針對此事發(fā)表的公開聲明”：吉利德尋求并獲得了瑞德西韋(Remdesivir)作為新型冠狀病毒肺炎的一種潛在治療方案的孤兒藥資格。當疾病影響的患者人數在美國少于20萬時，美國食品藥品管理局（FDA）會授予孤兒藥資格。在我們提出孤兒藥資格申請時，在美國受到新型冠狀病毒肺炎影響的人數還很少。瑞德西韋是一種在研的抗病毒藥物，通過靜脈給藥，其對于中、重度癥狀的新型冠狀病毒肺炎住院患者的研究正在進行中。盡管面臨很大風險，吉利德一直在進行重大投資以開發(fā)和生產瑞德西韋，以應對這一全球性的衛(wèi)生突發(fā)事件。

吉利德3月23日發(fā)布聲明稱，由于新型冠狀病毒在歐洲和美國的傳播，最近幾周里緊急獲取瑞德西韋的個人同情使用請求“呈指數級增長”，這已經“淹沒”了吉利德的緊急治療準入系統(tǒng)。為了簡化緊急獲取的流程，吉利德目前正在從個人的同情用藥請求過渡到擴展使用項目。吉利德稱這種方法既可以加快重癥患者獲得使用瑞德西韋的速度，又可以收集所有參與患者的數據。

吉利德稱，在此過渡期間，由于過去幾天的大量用藥需求，無法接受新的個人同情用藥請求。但已確診的孕婦和18歲以下兒童除外。吉利德將專注于處理先前批準的請求，并在預期時間內啟動擴展使用項目。

3月25日的聲明中，吉利德稱，與孤兒藥認定相關的權益中，這一資格的獲得可以免除在提交新藥申請之前提供兒科研究計劃的要求——該過程的審評時間可能長達210天。吉利德認識到新型冠狀病毒肺炎大流行造成的緊急公共衛(wèi)生需求。公司正在盡全力推進瑞德西韋的快速開發(fā)，并將及時提供情況更新。